La enfermedad anti-membrana basal glomerular (anti-MBG) es una enfermedad autoinmune poco frecuente pero potencialmente mortal que se caracteriza por la presencia de una glomerulonefritis rápidamente progresiva y/o hemorragia alveolar. Esta originada por autoanticuerpos dirigidos contra la cadena α-3 del colágeno tipo IV expresado en las membranas basales del riñón y el pulmón.
El tratamiento estándar incluye normalmente el intercambio plasmático, ciclofosfamida y corticosteroides. A pesar de todos los esfuerzos terapéuticos, el pronóstico renal sigue siendo muy pobre en muchos casos.
Estudios recientes han sugerido el papel patogénico de la activación del complemento en el daño renal de esta enfermedad. Eculizumab es un inhibidor terminal del complemento que se une a la proteína C5, bloqueando así la generación de los componentes proinflamatorios C5a y C5b-9. Esto proporciona una inhibición inmediata de las secuelas proinflamatorias y citotóxicas del sistema del complemento.
Aquí reportamos el uso exitoso de eculizumab en 2 pacientes con enfermedad anti-MBG.
Anti–glomerular basement membrane (anti-GBM) disease is a rare but potentially life-threatening autoimmune disorder characterized by rapidly progressive glomerulonephritis and/or alveolar hemorrhage. It is caused by autoantibodies directed against the α3 chain of type IV collagen expressed in the basement membranes of the kidney and lung.
Standard treatment usually includes plasma exchange, cyclophosphamide, and corticosteroids. Despite all therapeutic efforts, renal prognosis remains very poor in many cases.
Recent studies have suggested a pathogenic role of complement activation in the renal damage associated with this disease. Eculizumab is a terminal complement inhibitor that binds to the C5 protein, thereby blocking the generation of the proinflammatory components C5a and C5b-9. This provides immediate inhibition of the proinflammatory and cytotoxic sequelae of the complement system.
Here, we report the successful use of eculizumab in two patients with anti-GBM disease.
